كتب : دينا كمال
جرعة واحدة تخفض الكوليسترول الضار 52%
أظهرت تجربة سريرية نتائج واعدة لعلاج جيني تجريبي يعتمد على تقنية CRISPR لخفض الكوليسترول الضار.
وأوضحت النتائج أن جرعة واحدة من العلاج قد تخفض مستويات الكوليسترول الضار لمدة عام على الأقل.
ويحمل العلاج اسم CTX310، ويستهدف جينًا في خلايا الكبد مسؤولًا عن إنتاج بروتين ANGPTL3.
ويؤدي هذا البروتين دورًا مهمًا في تنظيم مستويات الدهون داخل الدم.
ويستهدف العلاج خفض إنتاج البروتين، لمحاكاة تغير جيني طبيعي يرتبط بانخفاض الدهون ومخاطر أمراض القلب.
نتائج التجربة السريرية
شارك في التجربة 15 شخصًا يعانون من اضطرابات شديدة في الكوليسترول أو الدهون الثلاثية.
وتلقى جميع المشاركين جرعة واحدة من CTX310 عن طريق الوريد.
وتابع الباحثون حالتهم الصحية لمدة 12 شهرًا بعد تلقي العلاج.
وتوفي أحد المشاركين بعد 179 يومًا من الجرعة، لكن الباحثين لم يربطوا الوفاة بالعلاج.
ولم تظهر آثار جانبية خطيرة جديدة لدى المشاركين الـ14 الآخرين خلال فترة المتابعة.
انخفاض الكوليسترول والدهون الثلاثية
برزت النتائج الأقوى لدى أربعة مشاركين تلقوا أعلى جرعة من العلاج.
وانخفضت مستويات بروتين ANGPTL3 لديهم بنسبة 78.6% في المتوسط.
كما تراجع مستوى الكوليسترول الضار LDL بنسبة 52.5%، بينما انخفضت الدهون الثلاثية بنسبة 47.8%.
وتكتسب النتائج أهمية بسبب ارتباط ارتفاع الكوليسترول الضار بتراكم الترسبات داخل الشرايين.
وقد يؤدي ذلك إلى زيادة خطر الإصابة بالنوبات القلبية والسكتات الدماغية.
وتحتاج علاجات تقليدية، مثل الستاتينات، إلى تناول منتظم للحفاظ على تأثيرها.
أما CTX310 فيعتمد على تعديل جيني قد يستمر تأثيره لفترة طويلة.
وقد يفتح ذلك مستقبلًا المجال أمام علاج لا يحتاج إلى جرعات متكررة.
نتائج أولية تحتاج إلى مزيد من الدراسة
رغم النتائج الواعدة، لا تزال التجربة محدودة بسبب اقتصارها على 15 مشاركًا فقط.
ويحتاج العلاج إلى دراسات أكبر ولفترات أطول لتقييم فعاليته وسلامته بشكل دقيق.
وشكلت المرحلة الأولى (أ) أول اختبار للعلاج CTX310 على البشر.
وتجري حاليًا المرحلة الأولى (ب) لتقييم العلاج لدى مجموعات محددة من مرضى اضطرابات الدهون.
وتستخدم المرحلة الحالية جرعة مماثلة لأعلى جرعة أظهرت فعالية في التجربة السابقة.